Jakafi (ruxolitinib)已被FDA(食品和药物管理局)批准用于治疗骨髓纤维化，这是一种严重的骨髓疾病，会扰乱人体正常的血细胞生成。美国食品和药物管理局表示，这是第一种被批准用于这种情况的药物。
骨髓纤维化是一种慢性白血病，会导致骨髓广泛结疤——骨髓被疤痕组织有效替代，导致严重贫血、疲劳、虚弱，通常还会导致肝脏或脾脏肿大，因为血细胞是在这些器官中产生的。患者经常感到饱胀，有肌肉和骨骼疼痛、肋骨下疼痛、腹部不适、瘙痒(瘙痒)和盗汗。
骨髓纤维化属于一组称为MPNs(骨髓增生性肿瘤)的疾病。患者的治疗选择有限，预后不良。据估计，美国有16，000至18，500人患有骨髓纤维化。
贾卡菲抑制JAK 1和2(骏利相关激酶)；这两种酶在免疫系统如何工作和调节血液中发挥作用。在骨髓纤维化中，存在JAK 1和2的去调控。
美国食品和药物管理局药物评估和研究中心血液和肿瘤产品办公室主任理查德·帕兹杜尔博士说:
“Jakafi代表了肿瘤学日益增长的趋势的另一个例子，对疾病机制的详细科学理解允许药物被导向特定的分子途径。导致这一批准的临床试验侧重于骨髓纤维化患者通常遇到的问题，包括脾脏增大和疼痛。
在一份公报中，贾卡菲的制造商英特公司通报说:
“(FDA)已批准Jakafi (ruxolitinib)用于治疗中度或高危骨髓纤维化(MF)患者的上市许可，包括原发性MF、真性红细胞增多症后MF和原发性血小板增多症后MF。患有中度和高危MF的患者占MF患者的80%至90%。”
美国食品和药物管理局评估了两项随机的三期试验(舒适一期和舒适二期)，涉及528名参与者，测试了贾卡菲的安全性和有效性。所有患者要么没有从可用的骨髓纤维化治疗中适当受益，要么不符合异基因骨髓移植的条件。异基因骨髓移植是指患者从遗传相似(不一定遗传相同)的供体中获得造血干细胞。所有参与者均有脾肿大(脾脏增大)；他们都需要治疗与骨髓纤维化相关的症状。
参与者被分成三组:
结果表明，与其他两组相比，Jakafi组中更大比例的人脾脏体积减小了35%或更多。
Jakafi组中更大比例的患者骨髓纤维化相关症状减少了至少50%。那些参加试验的人提到的症状是瘙痒、骨骼或肌肉疼痛、盗汗和腹部不适。
对于Jakafi组的参与者，以下是最严重的副作用:恶心、头晕、头痛、呼吸困难(呼吸急促)、腹泻、疲劳、贫血和血小板减少(血小板水平低)。
根据优先审查计划，贾卡菲向美国食品和药物管理局提交的文件比平时审查得更快。美国食品和药物管理局的优先审查计划是为那些”。。。可能在现有治疗方法的基础上提供显著的治疗进步，或者在没有足够的治疗方法时提供治疗方法。”
审查的目标日期是2011年12月3日，因此，批准提前了。
剂量
-对于大多数患者，建议的起始剂量为15毫克或20毫克，每日两次，口服(吞咽)。剂量取决于血小板计数。医生应该根据疗效和安全性调整剂量。在开Jakafi之前，必须进行血细胞计数。应每两到四周进行一次全血细胞计数，直到剂量稳定。
作者:克里斯蒂安·诺德奎斯特
