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运动神经元疾病见证干细胞突破

健康 89xy 5天前 8次浏览

总部设在英国的MND协会资助的干细胞项目的突破极大地提高了开发运动神经元疾病(MND)有效治疗方法的机会,运动神经元疾病的主要形式是肌萎缩侧索硬化(ALS)。

由英国爱丁堡大学和伦敦国王学院以及纽约哥伦比亚大学领导的一个国际团队首次制造出了具有MND/肌萎缩侧索硬化症关键特征的活体人类运动神经元。他们使用来自成人皮肤的干细胞制造患病的神经细胞。

有这样一个疾病的实验室模型在手,极大地提高了筛选潜在新药的速度,并有助于扩大对疾病的理解。

项目负责人、爱丁堡大学神经病学教授悉达多·钱德朗博士和他的同事们在3月26日的《PNAS》在线印刷版之前,写下了这个重要的里程碑。

钱德朗在一份声明中说:

“使用患者干细胞在培养皿中模拟MND,为我们如何研究这种可怕疾病的原因提供了无数的可能性,并通过提供一种经济有效的方法来测试成千上万种潜在的治疗方法,加速了药物的发现。”

运动神经元疾病(MND)是一个术语,涵盖了几种不同的情况,以运动神经(称为神经元或神经元)的过早退化为特征。

随着疾病的发展,它会导致肌肉无力和消耗,导致胳膊和腿逐渐失去活动能力,言语、吞咽和呼吸困难。

MND有四种主要类型,每一种都以不同的方式影响着人们。最常见的形式是肌萎缩侧索硬化症,其特征是四肢无力和消瘦。

ALS的平均预期寿命是从症状出现开始的2到5年,尽管有极少数ALS患者的寿命比这长得多,最著名的可能是70岁的英国理论物理学家斯蒂芬·霍金,他在20岁出头时被诊断出患有ALS。

一种罕见的遗传性MND病是由TDP-43基因突变引起的(这种突变被称为M337V)。虽然突变本身很罕见,但该基因编码的蛋白质在大多数MND病例中起着关键作用。

在他们的研究中,钱德拉和他的同事从一名56岁的男性捐赠者身上提取了罕见的TDP-43基因,并使用一种混合化学物质“重新编程”它们,使其成为第一个干细胞(诱导多能干细胞或iPSCs,与从胚胎中获得的干细胞没有什么不同),然后是运动神经元。

TDP-43异常的运动神经元与由健康人皮肤细胞制成的运动神经元有几个明显而重要的特征。例如,他们活不了多久,更容易受到伤害。

研究人员还发现,来自有缺陷的TDP-43基因的蛋白质更容易聚集并形成团块。这种“错误积累”是MND患病神经元的一个标志,为科学家提供了第一次直接观察异常TDP-43对活的人类细胞的影响的机会。

MND协会在一份声明中称,这项研究是皮肤细胞可以成功转化为患病运动神经元的“原理证明”,也是80万个项目中的一个重要里程碑,该项目的目标是建立一个健壮的MND人体细胞模型,如实反映患者体内发生的细胞事件,供世界各地的科学家使用。

MND协会研究发展主任布莱恩·迪基博士说,这一成就也“证明了国际合作的重要性,来自世界各地主要机构的杰出科学家专注于理解并最终战胜这一毁灭性疾病的共同目标”。

由凯瑟琳·帕多克博士撰写


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