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普罗克莫——首个获得批准的干细胞药物

健康 89xy 6天前 9次浏览

干细胞药物有史以来第一次被批准上市。

Prochymal & circledR(remes stem cel-L)也是第一种被批准用于治疗儿童急性移植物抗宿主病(GvHD)的药物,Gvhd是骨髓移植的一种毁灭性并发症,几乎80%的受影响儿童死亡,其中许多儿童在确诊后几周内死亡。

GvHD是移植相关死亡率的主要原因,由免疫攻击引起。严重的GvHD可导致皮肤起泡、肠道出血和肝功能衰竭,并且极其疼痛,死亡率高达80%。目前GvHD的一线标准疗法是类固醇。鉴于类固醇的成功率只有30%至50%,如果类固醇失败,唯一的其他治疗方法仅限于使用无标签的免疫抑制剂,几乎没有益处和显著的毒性。在Prochymal批准之前,GvHD没有任何其他治疗方法。

奥西里斯治疗公司根据加拿大卫生部的符合条件通知(NOC/c)被授予生产许可。国家奥委会/中国奥委会是在制造商进行额外研究以验证临床益处的条件下销售药物的授权。这种方法为未满足的医疗条件提供了治疗途径,并在临床试验中证明了其益处大于风险。

安德鲁·达利,医学博士,加拿大卡尔加里大学医学和肿瘤学系临床副教授,Prochymal三期临床项目首席研究员,宣称:

“我对加拿大在推进干细胞治疗方面所发挥的领导作用感到非常自豪,尤其感到欣慰的是,这一历史性的决定使原本希望渺茫的儿童受益。作为加拿大卫生部全面审查的结果,医生们现在有了现成的干细胞疗法来对抗GvHD。就像20世纪20年代末抗生素的引入一样,有了干细胞,我们现在正式迈出了进入这种新医学模式的第一步。”

C.欧西里斯总裁兼首席执行官兰德尔·米尔斯博士宣布:

“今天不仅是奥西里斯伟大的一天,也是参与干细胞疗法负责任发展的每个人的一天。最重要的是,今天是勇敢面对这一可怕疾病的儿童及其家人的伟大日子。虽然今天标志着干细胞药物首次获得批准,但既然大门已经打开,这肯定不会是最后一次。”

Prochymal是一种间充质干细胞(MSCs)的静脉制剂,来源于18至30岁之间的健康成人供体的骨髓。骨髓间充质干细胞是从骨髓中挑选出来的,在培养基中生长,从一个捐赠者身上产生多达10,000剂Prochymal。这种药物是真正的现成干细胞产品,冷冻储存直到需要。Prochymal通过简单的静脉管线输注,无需对患者进行分类或免疫抑制。该药物目前正在进行难治性克罗恩病的3期试验,以及治疗心脏病发作和1型糖尿病的临床试验。

加拿大卫生部根据该药物的临床试验结果,批准了Prochymal对类固醇无反应的儿童急性GvHD的管理授权。Prochymal是由一个独立的专家顾问小组推荐的,该小组受委托评估药物的安全性和有效性。

这些试验表明,在61%至64%对类固醇无反应的急性GvHD儿童中,Prochymal在治疗开始后28天产生了临床上显著的反应。与难治性GvHD儿科患者的历史对照人群(p=0.028)相比,Prochymal还显示出统计学上的重要生存改善,最大的生存益处出现在GvHD最严重的患者中。批准的条件之一是Prochymal的临床益处将在病例匹配的验证性试验中进行进一步评估。将鼓励所有接受Prochymal的患者参与,以监测治疗的长期效果。

杜克大学儿科骨髓移植项目负责人、普罗克希马尔首席研究员乔安妮·库尔兹伯格博士解释说:

“难治性GvHD不仅对它所折磨的患者是致命的,而且对在疾病发展过程中无助地观看的家人、朋友和护理人员也是毁灭性的。我个人已经看到Prochymal逆转了严重GvHD对我的患者的衰弱效应,现在,经过近20年的研究,数据表明持续的高应答率、强安全性和改善的生存率明确支持Prochymal用于难治性GvHD的管理。”

Prochymal将于今年晚些时候在加拿大上市,目前在包括美国在内的多个国家的扩大准入计划(EAP)下面向成人和儿童上市

奥西里斯的主席和联合创始人彼得·弗里德里希宣布:

“今天,奥西里斯将干细胞研究的承诺变成了现实,完成了几十年的医学和科学研究。这需要20年的努力和毅力,我想亲自感谢所有参与其中的人,感谢他们对这一重要使命的奉献。”

奥西里斯在Prochymal方面拥有广泛的知识产权保护,包括48项已发布的专利。加拿大卫生部还授予该公司在该地区对P rochymal长达8年的独家监管权,并根据该药物针对儿科人群的情况再延长6个月。

作者:佩特拉·拉图


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