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首次成功治疗早衰症,罕见的儿童疾病

健康 89xy 2个月前 (11-21) 15次浏览

一项针对患有罕见快速老化疾病(即早衰症)的儿童的首次临床药物试验结果显示,首次用于治疗癌症的药物法呢基转移酶抑制剂(FTI)取得了成功。

根据发表在《自然科学院院刊》上的新研究,临床试验结果显示,骨骼结构、体重增加以及最重要的心血管系统都有显著改善。

早衰症也称为哈钦森-吉尔福德早衰症(HGPS)
,是一种罕见且致命的遗传病,表现为儿童快速衰老的症状。当那些受影响的人患上与数百万正常衰老成人相同的心脏病(动脉粥样硬化)时,这种疾病就会变得致命。早衰症儿童不是在60岁或70岁时发生这种情况,而是从5岁开始就可能患心脏病或中风,平均死亡年龄为13岁。

莱斯利·戈登,医学博士,博士,该研究的主要作者,PRF的医学主任,一个早衰症孩子的母亲说:

“发现早衰症患者血管损伤的某些方面不仅可以通过称为lonafarnib的FTI减缓,甚至可以在治疗后2.5年内部分逆转,这是一个巨大的突破,因为心血管疾病是早衰症儿童死亡的最终原因。”

首次成功治疗早衰症,罕见的儿童疾病

《细胞核与衰老:诱人的线索和充满希望的承诺》。这项为期两年半的药物研究由来自16个不同国家的28名儿童组成,占全球早衰症病例的75%。28名儿童中有26名患有典型的这种疾病。所有28名儿童每四个月前往波士顿,通过儿童医院的临床和转化研究小组接受广泛的医学测试。

在研究过程中,口服药物FTI lonafarnib每天给药两次。研究小组评估了儿童的体重增长率,并与他们的预学习率进行了比较。他们认为这是主要的结果,因为这些孩子患有严重的发育障碍,其特征是随着时间的推移体重增长非常缓慢。研究人员还检查了动脉硬度(心脏病发作和中风的预测指标),以及骨硬度和密度(骨质疏松症的预测指标)。参与研究的每个孩子在增重能力、骨骼结构或血管柔韧性方面都有显著改善。

值得注意的改进

  • 体重:三分之一的儿童体重年增长率超过50%,或者从体重减轻转变为体重增加,因为肌肉和骨骼质量增加。
  • 骨结构:经傅里叶变换红外光谱处理后,骨硬度提高到正常水平。
  • 心血管:与动脉粥样硬化相关的动脉僵硬度下降了35%。血管壁密度也提高了。
  • 早衰症治疗蓝图

    在发现导致早衰症的基因后,FTi被认为是一种潜在的药物治疗方法。这些孩子有一种基因突变,产生导致疾病的蛋白质progerin。Progerin阻断正常细胞功能,并通过法尼酰基(一种附着在蛋白质上的分子)对身体造成伤害。傅里叶变换红外光谱防止这种附件发生。

    该研究的资深作者、哈佛医学院儿科副教授马克·基兰博士解释说:

    “在临床试验计划的早期阶段,我们意识到我的团队使用FTIs治疗儿童脑癌的经验可以将PRF的临床前研究工作和我们研究早衰儿童药物所需的专家结合起来。研究这种药物的前提是,在早衰症儿童中,通过停止法尼酰基与早衰症蛋白的连接,早衰症蛋白可能会失活,从而降低疾病的某些影响。”

    这项研究的结果非常令人鼓舞。由早衰症研究基金会和美国国立卫生研究院资助的第二次临床试验正在进行中,预计还会有更多的试验。

    先前的研究表明,progerin在所有人体内产生,并随着年龄的增长而在体内增加。几项早期研究已经发现了与正常衰老和progerin的联系,包括progerin和遗传不稳定性之间的联系。研究人员计划继续研究FTIs及其影响,这可能有助于获得更多关于心血管疾病以及影响每个人群的正常衰老过程的信息。

    作者:凯利·菲茨杰拉德


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