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以艾滋病病毒为载体对6名儿童进行基因治疗

健康 89xy 2周前 (11-18) 8次浏览

根据发表在《科学》杂志上的两项研究,艾滋病毒可用于治疗两种严重的遗传疾病。

意大利米兰圣拉斐尔(San Raffaele)电视马拉松基因治疗研究所(TIGET)的研究人员发现,艾滋病毒可用于治疗异染性脑白质营养不良(一种损害脂肪覆盖层的疾病,该脂肪覆盖层充当神经纤维周围的绝缘体)和维斯科特-奥尔德里奇综合征(Wiskott-Aldrich Syndrome),后者是一种免疫系统缺陷,可降低形成血凝块的能力。

研究人员说,这两种疾病的起源都是基因缺陷,导致生命早期必需的蛋白质缺乏。艾滋病毒治疗技术被称为慢病毒造血干细胞基因治疗,包括从患者骨髓中提取造血干细胞——从骨髓中分离出的能够自我更新的细胞。

然后,患者被给予一个缺陷基因的修正拷贝,使用的病毒载体来自艾滋病毒。病毒载体是一种能够将遗传物质转移到细胞中的工具。研究人员说,一旦这个过程完成,经过处理的细胞就能够将缺失的蛋白质恢复到关键器官。

研究结果显示,在过去的三年里,来自世界各地的六名儿童接受了这种治疗,并且“情况良好,显示出显著的益处。”

TIGET儿科诊所的研究主管亚历山德罗·阿尤蒂解释说:

“在维斯科特-奥尔德里奇综合征患者中,血细胞直接受到疾病的影响,矫正后的干细胞取代患病细胞,产生正常功能的免疫系统和正常血小板。由于基因治疗,孩子们不再需要面对严重的出血和感染。他们可以跑步、玩耍和上学。

然而,在异染性脑白质营养不良的情况下,治疗机制更加复杂:纠正的造血细胞通过血液到达大脑,并释放出周围神经细胞“聚集”在那里的正确蛋白质。获胜的一张牌是使工程细胞能够产生比正常水平高得多的蛋白质,从而有效地对抗神经退行性疾病。”

这项研究的领导者路易吉·纳尔迪尼补充说:“临床试验开始三年后,从前六名患者身上获得的结果非常令人鼓舞。该疗法不仅安全,而且有效,能够改变这些严重疾病的临床病史。能够给第一批病人一个具体的解决方案真的很令人兴奋。”

这两项治疗试验都始于2012年,共有16名参与者。其中6名患者患有维斯科特-奥尔德里奇综合征,10名患者患有异染性脑白质营养不良。然而,公布的结果涉及6名患者,他们在给予治疗后已经过了足够的时间。

TIGET的科学主任玛丽亚·葛拉齐亚·朗卡洛(Maria Grazia Roncarolo)说:“从实验室的长凳到受维斯科特-奥尔德里奇综合征和异染性脑白质营养不良影响的病人的床边,这一转变过程也给研究人员、家长和儿童带来了障碍和挫折,他们很难接受科学的“缓慢”,这是可以理解的。但我们今天展示的结果是对我们所有努力的回报,也给了我们对这些孩子的未来和其他遗传疾病的可能治愈的巨大希望。”


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