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铜化合物可以形成第一个卢·格里克的基础。疾病疗法

健康 89xy 1周前 (11-16) 9次浏览

卢·格赫里希病——也称为肌萎缩性侧索硬化症——是一种无法治愈的致命疾病,在美国影响多达3万人。但是发表在《神经科学杂志》上的一项新研究表明,铜化合物可以用于治疗这种疾病。

来自澳大利亚、美国和英国的研究人员在小鼠身上证明,口服这种化合物可以延长转基因小鼠的寿命,改善其运动功能,转基因小鼠通过基因工程发展成肌萎缩性侧索硬化(ALS)。

肌萎缩侧索硬化是一种快速发展的致命神经疾病,攻击负责控制随意肌的神经细胞。

其特征是运动神经元的逐渐退化和死亡——大脑、脑干和脊髓中的神经细胞,它们在神经系统和身体随意肌肉之间进行交流。

因为上下运动神经元退化或死于肌萎缩侧索硬化症,它们停止向肌肉发送信息。最终,大脑启动和控制自主运动的能力停止了。

铜化合物可以形成第一个卢·格里克的基础。疾病疗法

研究人员表示,一种铜化合物可能会延长als(一种致命的神经疾病)患者的寿命。

大多数患有这种疾病的人在症状出现后3-5年内死于呼吸衰竭,但约10%的人存活了10年或更长时间。

由俄勒冈州立大学科学学院的约瑟夫·贝克曼教授领导的研究人员说,到目前为止,没有一种ALS疗法能够延长人类的寿命超过几个月。

然而,他们补充说,他们新发现的方法可能会改变这一点,也可能有助于帕金森病的治疗。

复合延长寿命26%

该小组解释说,肌萎缩侧索硬化症已被追踪到铜、锌和超氧化物歧化酶(一种也被称为SOD1的抗氧化剂)的突变。正常情况下,SOD1的正常功能对生命至关重要,但当它缺乏金属辅因子时,它就会中毒,“展开”,导致运动神经元死亡。

据研究小组称,铜和锌有助于稳定蛋白质,使其折叠200多年。

贝克曼教授进一步解释了这一过程:

“肌萎缩侧索硬化症的损害主要发生在脊髓,这也是人体内吸收铜最困难的地方之一。铜本身是必需的,但可能有毒,因此它的水平在体内受到严格控制。

我们正在研究的治疗方法是选择性地将铜输送到真正需要它的脊髓细胞中。否则,这种化合物会使铜保持惰性。”

研究人员认为,通过恢复大脑和脊髓中铜的适当平衡,他们正在稳定成熟形式的SOD1,改善线粒体的功能。

他们使用的化合物被称为“铜(ATSM)”,这种化合物以前曾被研究用于癌症治疗,而且制造成本低廉。

在小鼠研究中,研究人员观察到寿命延长了26%,他们相信随着进一步的研究,他们可以进一步延长寿命。

研究作者、澳大利亚墨尔本大学研究员布莱恩·罗伯茨说,他们的结果与预期相反:

“治疗增加了突变超氧化物歧化酶的数量,根据公认的教条,这意味着动物应该会变得更糟。但在这种情况下,他们变得好多了。这是因为我们正在有针对性地向需要的细胞输送铜。”

这种方法也有助于帕金森症的治疗

虽然还没有找到治疗肌萎缩性侧索硬化症的方法,但美国食品和药物管理局在1995年批准了对该疾病的第一次药物治疗。被称为riluzole (Rilutek),它被认为通过减少谷氨酸的释放来减少运动神经元的损伤。

Fast facts about ALS

  • 据估计,美国每年有5000人被诊断患有这种疾病
  • 肌萎缩侧索硬化症是全世界最常见的神经肌肉疾病之一
  • 虽然年轻人和老年人都可能患上肌萎缩性侧索硬化症,但是典型的发病年龄在40-60岁之间
  • 男性比女性受影响更大。
  • 在90-95%的als病例中,疾病是随机发生的,没有明确的危险因素,患有这种形式疾病的个人没有ALS家族史。

    肌萎缩侧索硬化症的发作往往如此微妙,以至于忽略了症状。这些症状包括:痉挛、痉挛、肌肉无力、口齿不清、口齿不清或咀嚼或吞咽困难。

    这些症状然后迅速发展成更明显的虚弱或萎缩,这通常是医生可能存在肌萎缩侧索硬化症的信号。

    尽管这是一种使人虚弱的疾病,贝克曼说,他和他的团队“相信,随着进一步的改进,并遵循必要的人类临床试验的安全性和有效性”,他们的方法不仅可以为als提供新的治疗方法,而且可以为帕金森病提供潜在的治疗方法。

    今日医学新闻
    最近报道了一项研究,该研究提示了娄格赫里希病的起源。该研究的研究人员发现了蛋白质形成的一个错误,这导致他们认为肌萎缩侧索硬化症是“神经丝产生中一个步骤的失调”。


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