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血友病治愈?基因治疗试验显示出引人注目的结果

健康 89xy 3周前 (11-06) 14次浏览

继英国基因治疗试验的惊人结果之后,对最常见的血友病的治疗方法的研究似乎向前迈出了一大步。

血友病治愈?基因治疗试验显示出引人注目的结果

Pinterest上的分享缺失基因的插入能治愈血友病吗?

发表在《新英格兰医学杂志》上的一份试验报告描述了在接受单剂量基因治疗以插入缺失基因一年多后,血友病A参与者的凝血因子水平正常,出血量显著减少。

“我们已经看到了令人震惊的结果,远远超出了我们的预期,”论文合著者、巴特斯健康国民保健服务信托基金血友病中心主任约翰·帕西教授指出。

血友病是一种遗传性疾病,由于控制凝血因子产生的基因缺陷,血液不能正常凝结。

凝血因子水平越低,即使是最轻微的损伤也越有可能导致过度出血,甚至自发性内出血——尤其是在关节处。

关节出血会导致渐进性损伤、关节炎和疼痛。当头部出血时,会导致癫痫发作和瘫痪。如果不能止血,或者出血发生在大脑或其他重要器官,出血可能是致命的。

修复基因缺陷可能会“治愈”血友病

血友病主要影响男性,主要有两种类型。血友病A是最常见的类型,由因子VIII的缺乏引起,而血友病B则由因子IX的缺乏引起。

血友病甲的发病率是血友病乙的四倍,大约每5000名男性中就有一名患有血友病甲。据估计,全世界有超过400,000人患有血友病,其中20,000人在美国,2,000多人在进行试验的英国。

目前血友病没有治愈方法。有效的治疗方法确实存在,但它们很昂贵,需要每周进行几次终生注射,以防止出血。

在基因治疗试验中,来自英国各地的13名血友病A患者接受了一份编码因子ⅷ的基因副本的注射,因子ⅷ是血友病A患者体内缺失的凝血蛋白。

参与者接受了长达19个月的随访,在五家医院接受治疗:皇家伦敦医院、盖兹医院和圣托马斯医院、伯明翰医院、汉普郡医院和剑桥医院。

“惊人的结果”

测试结果显示,在接受治疗1年多后,所有13名患者都能够停止先前的治疗,11名患者的凝血因子水平正常或接近正常。

“当我们开始时,”帕西教授说,“我们认为这将是一个巨大的成就,显示出5%的改善,所以实际上看到出血显著减少的正常或接近正常的因子水平是非常令人惊讶的。”

在一篇相关的社论中,荷兰乌特勒支大学医院朱利叶斯健康科学和初级保健中心的H. Marijke van den Berg博士讨论了这项基因治疗试验的意义,以及另一项血友病B患者试验的意义。

范登伯格博士最近观察到,血友病正在接近一个“凝血因子浓缩物丰富,基因治疗成为现实的时代”。

关于新的试验,她指出,虽然“获得的水平令人印象深刻,但患者之间的巨大差异需要澄清。”

“没有流血的生活”的前景

范登伯格博士解释说,需要澄清的一件事是,是否有可能预测哪些人可以接受较低的剂量,以及“预处理方案”是否可以减少剂量。

此外,因为该试验排除了免疫系统可能排斥用于携带纠正基因(AAV载体)的病毒的人,这些人没有发展成因子ⅷ抑制的历史,并且没有肝炎,所以尚不清楚这种治疗是否对大多数血友病A患者有效。

“因为当前试验招募的患者必须是AAV阴性、无活动性肝炎和抑制剂阴性,大多数血友病患者还不能从基因治疗中获益,”范登伯格博士指出。

然而,她建议,如果这种治疗“可以完善”,那么生来就患有这种疾病的人就可以期待“没有出血和其他毁灭性副作用的生活”。

范登伯格博士指出的另一个重要含义是,因为基因疗法可以用一种治疗方法“治愈”这种疾病,所以在血友病患者无法获得凝血产品的发展中国家,这可能会产生很大的影响。

“我们现在真的有潜力改变对血友病患者的护理,对那些目前必须每隔一天注射一次的人使用单一的治疗方法。太刺激了。”

约翰·帕西教授


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