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创新的基因编辑方法可以预防耳聋

健康 89xy 4周前 (11-05) 21次浏览

研究人员首次使用了一种创新的、最先进的基因组编辑技术来防止小鼠耳聋。有希望在未来,他们能够使用这种方法来阻止人类的听力损失。

创新的基因编辑方法可以预防耳聋

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基因编辑程序可以用来预防遗传性耳聋吗?

根据国家耳聋和其他交流障碍研究所的数据,在美国,每1000名儿童中约有2至3名生来就有一只或两只耳朵的听力障碍,约15%的成年人有听力问题。

此外,疾病控制和预防中心(CDC)指出,50%至60%的婴儿听力损失病例是由遗传因素引起的,遗传因素是由“编程”听力的基因突变引起的。

最近,科学家们一直在试验基因组编辑方法,希望能够对其进行操作,以防止因遗传因素引起的完全耳聋。

马里兰州塞维·蔡斯的霍华德·休斯医学研究所的研究人员现在已经在小鼠模型上使用了名为CRISPR-Cas9的精确基因组编辑技术,以去除可能导致完全失聪的基因变体。

参与这项研究的研究人员之一刘中达说:“我们希望这项工作有朝一日能为人类某些遗传性耳聋的治疗方法的发展提供信息。”。

刘和他的同事在《自然》杂志上发表的一篇论文中详细描述了这个过程和他们的发现。

通过去除有缺陷的基因拷贝进行预防

一个与听力相关的基因是Tmc1。众所周知,这种基因的突变会导致耳聋,因为它们会导致内耳的一部分耳蜗毛细胞的丢失。

耳蜗毛细胞在听力中起重要作用;它们接收振动并与脑细胞交流,从而让这种感觉得到处理。突变的Tmc1导致人类和小鼠的听力逐渐下降,这使得刘和他的团队能够在他们的研究中使用小鼠模型。

科学家们假设,如果他们能够移除基因的突变拷贝,他们将能够防止动物完全丧失听力。

研究人员在对年轻小鼠进行研究时,使用了CRISPR-Cas9,这是一种新的基因组编辑技术,允许科学家精确地干预DNA。

“Cas9”代表“CRISPR相关蛋白9”,这种酶可以用作从基因组中去除基因拷贝的工具。

刘和他的团队努力让Cas9只“剪下”Tmc1的变异拷贝,并防止它也破坏健康的拷贝。这种斗争源于这样一个事实,即突变和健康的拷贝只在一个点上不同,这使得酶更难区分这两者。

CRISPR技术的进步

研究人员选择的解决方案是将Cas9以及用于引导Cas9的导向RNA封装在基于脂质的化合物中。这是刘和其他调查人员以前描述过的方法。

脂质包裹的Cas9更有效,因为它可以更容易地找到到达目标基因拷贝的方法,并且减少了滞留足够长时间以干扰其他DNA片段的机会。

研究人员将脂质包裹的Cas9和导向RNA复合物注射到带有Tmc1缺陷副本的新生小鼠耳蜗中,其效果是,8周后,动物的耳蜗毛细胞大部分保持完整。

相比之下,没有注射Cas9-导向RNA复合物的动物在那段时间里很大程度上失去了耳蜗毛。

刘和他的同事使用电极,通过监测与声音处理相关的大脑区域的活动来测试老鼠的听力。他们发现,没有接受CRISPR-Cas9干预的动物需要更大的刺激来做出反应。

手术后约4周,注射Cas9复合物的小鼠能够感知比引起对照动物反应所需的声音低15分贝的声音。

根据刘的说法,“这就是安静的谈话和垃圾处理的大致区别。”

尽管这种技术还不能用于治疗人类病例,但研究人员希望,在未来,这种方法将防止许多暴露于耳聋遗传风险因素的人完全丧失听力。

刘建议这种治疗应该在儿童时期进行,以尽早防止耳蜗毛的脱落,因为这种损伤一旦发生,通常是不可逆的。“这个领域的传统观点是,一旦你失去了你的毛细胞,就很难让它们回来,”他说。


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