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镰状细胞病的基因治疗更近了

健康 89xy 2周前 (10-18) 20次浏览

研究人员发现了一种修复导致镰状细胞病的缺陷基因的方法,他们认为这是在寻找可行的基因疗法方面向前迈出的重要一步。

镰状细胞病的基因治疗更近了

研究人员表示,他们的研究——使用CRISPR基因编辑来修复一条有缺陷的DNA——证明了这种方法可以治疗镰状细胞病和其他血源性遗传疾病的概念。

在《自然》杂志上发表的一项研究中,他们报告了如何使用CRISPR基因编辑工具纠正患病患者干细胞中的基因,并表明他们可以使红细胞能够产生功能性血红蛋白。他们还将干细胞移植到小鼠体内,几个月后发现它们在骨髓中茁壮成长。

镰状细胞病是一组遗传性疾病,其中红细胞形成异常、坚硬和粘稠的新月形或镰刀形,而不是正常、灵活的盘状。

镰状红细胞粘附在血管壁上,导致堵塞,减慢血液流动,阻止氧气到达附近的组织。这会导致疼痛和组织器官损伤。此外,镰状细胞比正常红细胞死亡更快,增加了贫血的风险,贫血也会损害器官。

这种疾病是由血红蛋白(红细胞中携带氧气的分子)中编码蛋白质链的基因的单一突变引起的。有缺陷的血红蛋白在红细胞内形成坚硬的棒,使其呈新月形。

镰状细胞病影响着全世界数百万人。患有这种疾病的美国人的数量不得而知,但估计有10万人左右。

高收入国家出生的患有镰状细胞病的儿童通常能够存活下来,并能继续过充实的生活,享受其他人所没有的大部分活动。然而,在低收入国家,生来就患有这种疾病的儿童通常在五岁前死亡。

基因治疗与CRISPR的前景

自20世纪80年代早期开始以来,基因治疗一直是寻求治愈或治疗遗传疾病方法的研究人员的圣杯。

CRISPR是一种相对较新的基因编辑工具,据说它“引发了生物系统基因组工程的革命”。研究人员将CRISPR提供给旧方法,因为它更容易、更快。

这项技术是一种分子剪刀,可以剪下有缺陷的DNA条带,这样就可以用其他工具用正确的版本来替换它们。

加州斯坦福大学儿科副教授、这项新研究的资深作者马修·波特斯(Matthew H. Porteus)多年来一直在尝试利用基因编辑技术锁定镰状细胞基因的方法。

他说,有了新的CRISPR技术,他们可以更快、更有效地工作,大大缩短了实验时间。

“我们花了六年时间试图用旧技术锁定β珠蛋白基因,”他说,并补充说,在尝试CRISPR的一周内,他们有了一个更好的基因编辑工具。

在他们的新研究中,波特斯教授和他的团队从镰状细胞病患者的血液中提取造血干细胞,并使用CRISP R去除一条DNA和一种病毒来插入正确的版本,从而纠正了错误的基因。造血干细胞是制造血细胞的干细胞。

他们浓缩了人类造血干细胞,使90%携带校正的镰状细胞基因,然后将它们注射到年轻的小鼠体内。

基因编辑可以修复镰状细胞的概念证明

Porteus教授说,造血干细胞有能力从血液中进入骨髓,然后在那里“开店并开始制造其他血细胞”。

移植后16周,研究人员发现干细胞在小鼠骨髓中茁壮成长。

波特斯教授解释说,镰状细胞病的基因疗法不一定要取代患者的所有镰状细胞。你只需要足够数量的正常细胞。镰状细胞低于30%的患者没有疾病症状。

研究人员现在需要通过一系列测试来研究他们的发现,这样他们就可以研究新基因编辑工具的安全性。

这将是一个不小的壮举——没有CRISPR编辑的基因在人类临床试验中进行安全性或有效性测试。一个特殊的挑战是如何克服潜在的所谓的“偏离目标”效应,即分子剪刀意外地剪下了错误的DNA片段。

波特斯教授说,斯坦福正在建设基础设施,这样他们就可以开始将他们的发现带出实验室,并将其扩展到为患者创造基因治疗所需的系统类型中。

目前,他和他的团队可以说,他们基因编辑的人类造血干细胞表现得像正常、健康的人类造血干细胞。

他们认为他们的发现证明了使用基因编辑可以修复镰状细胞病和其他血源性遗传疾病,如地中海贫血。

“我们最终证明了我们能够做到。不仅仅是在黑板上。我们可以从患者身上提取干细胞,纠正突变,并假设这些干细胞转化为红细胞,不再产生镰状血红蛋白。”

Matthew Porteus教授

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