• 一个健康的身体,需要时时的保养注意,学习外国人科学的健康生活方式,营养补充疗法。看看美国人、日本人、英国人、法国人是怎么进行健康养生的。
  • 如果您觉得本站对您有帮助,那么赶紧使用Ctrl+D 收藏89养生网吧!
  • 人人知道一个人人都知道的常识性问答网站

肌营养不良:抗癌药物可能会增强一些患者的肌肉力量

健康 89xy 2天前 7次浏览

药物再利用——确定被批准用于治疗一种疾病的药物是否能有效对抗其他疾病——已经成为研究的一个主要焦点,目的是在寻求新药物的过程中节省时间和金钱。现在,一项研究表明,一种用于治疗肾癌和胃癌的药物可以有效减少一种肌营养不良症患者的肌肉无力和消瘦。

肌营养不良:抗癌药物可能会增强一些患者的肌肉力量

研究人员建议癌症药物舒尼替尼可能是FSHD的有效治疗方法。

研究负责人罗伯特·奈特博士——英国伦敦大学国王学院牙科研究所颅面发育和干细胞生物学部的罗伯特·奈特博士及其同事认为,抗癌药物舒尼替尼可能改善面肩肱型营养不良(FSHD)患者的肌肉无力。

研究人员最近在eLife
杂志上发表了他们的发现。

FSHD氏症是一种肌肉萎缩症,其特征是肌肉无力和消瘦,最常见于面部、肩部和上臂,尽管它也能影响骨盆、臀部和小腿。

FSHD症通常发生在青春期。早期症状可能包括脊柱弯曲,“有翼”肩胛骨,不能完全闭上眼睛,吹口哨或用吸管啜饮。患者还可能会经历听力损失、肌肉灼痛和慢性疲劳。

据估计,美国每2万人中就有1人患有FSHD病,其中约95%的病例是由FSHD1引起的,FSHD1是由4号染色体上D4Z4区的DNA缩短引起的。

目前,还没有能改善FSHD患者肌肉力量的药物,只有能增加肌肉质量的药物。然而,奈特博士和他的团队认为舒尼替尼可能是前者的候选药物。

舒尼替尼和FSHD

舒尼替尼是一种经美国食品和药物管理局(FDA)批准的药物,用于治疗肾细胞癌(一种肾癌)和胃肠间质瘤(GISTs)、胃、肠或肠道肿瘤。

该药物通过阻断受体酪氨酸激酶(RTK)起作用,受体酪氨酸激酶是一种指示癌细胞生长的化学信使。

在他们的研究中,奈特博士和他的团队注意到,一种在转染(RET)过程中重排的RTK在表达一种叫做DUX4的蛋白质的肌肉形成干细胞或成肌细胞中上调。该蛋白由位于FSHD D4Z 4区的DUX4基因编码。

在FSHD,D4Z4区域是低甲基化的,这意味着“沉默”基因(包括DUX4)所需的甲基数量减少。这增加了DUX4的活性,据信这触发了其他损伤肌肉细胞的基因的活性。

考虑到这些信息,研究人员假设,通过使用舒尼替尼阻断肌肉细胞中的RTK,他们可以抑制RET活性并降低DUX4的表达,这可能会减少肌肉细胞损伤。

舒尼替尼抑制RET信号以减少肌肉细胞损伤

为了测试他们的理论,研究小组首先在小鼠成肌细胞中过度表达DUX4。这导致了RET的上调,研究小组称这表明RET在FSHD发挥作用。在人类成肌细胞中过度表达DUX4产生了相同的结果。

接下来,研究人员将舒尼替尼应用于来自小鼠的表达DUX4的成肌细胞,以及来自FSHD患者的表达DUX4的成肌细胞。

研究人员发现,抗癌药物抑制啮齿动物和人类成肌细胞中的RET活性,降低DUX4的表达,减少肌肉细胞损伤。

“具体来说,阻断DUX4介导的RET信号增加了肌源性分化,进一步深入了解了DUX4的分子病理学,并强调RET信号是潜在的药物靶点,”作者解释说。

总的来说,奈特博士和他的同事说,他们的发现表明舒尼替尼可能对改善FSHD患者的肌肉力量有效。

由于这种药物已经被批准用于治疗癌症,其安全性也已经确定,这意味着舒尼替尼作为FSHD治疗药物的批准指日可待。

“肌肉营养不良是一组不可治疗的疾病,可导致逐渐丧失活动能力,并经常过早死亡,影响到全世界数百万人。

在一种影响面部和肩部肌肉的肌营养不良症中,一种经批准的抗癌治疗可能被证明有助于增强干细胞修复肌肉的能力,这一发现为许多患者提供了一种新的假定治疗途径。”

罗伯特·奈特博士

研究人员现在计划研究舒尼替尼如何改善FSHD患者成肌细胞的肌肉形成能力。

阅读一个基因编辑工具,它可以帮助治疗杜兴肌营养不良症患者。


89养生网, 版权所有丨如未注明 , 均为原创丨本网站采用BY-NC-SA协议进行授权
转载请注明原文链接:肌营养不良:抗癌药物可能会增强一些患者的肌肉力量
喜欢 (0)