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突破性的基因疗法恢复听力,平衡

健康 89xy 2周前 (10-16) 13次浏览

波士顿儿童医院的研究人员称,一种改进的基因治疗载体可以恢复遗传性聋小鼠的听力和平衡。据报道,使用马萨诸塞州眼研究所开发的疗法,老鼠的听力水平能够检测到25分贝的柔和声音,相当于耳语。

突破性的基因疗法恢复听力,平衡

基因突变小鼠的毛细胞在基因治疗后恢复到“V”形。
影像学分:Gwenaelle Géléoc和Artur Indzkykulian

基因治疗的理念是将治疗性DNA的矫正版送入细胞基因组,从而矫正遗传性疾病。

病毒可以在实验室中被改变,以提供一种“载体”,可以将校正后的治疗性DNA携带到细胞中。然后异常的基因表达被改变,遗传病被纠正。

以前的研究使用载体试图恢复失聪小鼠的听力。然而,这些载体只能穿透耳蜗的内毛细胞。

耳蜗是一个螺旋形的管子,它将声音转换成神经信息,并将信息发送到大脑。耳蜗中的微小毛发振动,将声音信息传递给大脑。

发表在《自然生物技术》杂志上的两项新研究进一步探索了小鼠体内的载体,以确定耳蜗中其他更难触及的毛细胞是否可以被穿透和纠正。

第一项研究由哈佛医学院高级研究员、马萨诸塞州波士顿儿童医院的杰弗里·霍尔特博士、马萨诸塞州眼耳医院的康斯坦丁娜·斯坦科维奇博士和卢克·范登伯格博士领导。2015年,这三人在马萨诸塞州眼耳医院的格劳斯贝克基因治疗中心开发了一种新的合成载体,称为Anc80。

新的研究发现,当Anc80被引入耳蜗时,它可以成功地将基因转移到外毛细胞较难到达的区域。斯坦科维奇说:“我们已经表明,Anc80在感染内耳中感兴趣的细胞方面效果非常好。”“已知有100多种基因会导致人类耳聋,因此有许多患者最终可能会从这项技术中受益。”

波士顿儿童医院耳科和F.M. Kirby神经生物学中心的gwe nalle géléoc博士领导了第二项研究。该研究在Usher综合征小鼠模型中测试了Anc80。亚瑟综合征是一种由内耳异常引起的遗传疾病。这种情况会导致部分或全部听力和视力丧失,随着时间的推移会变得更糟,最终损害平衡。

Géléoc和他的同事们旨在发现在Usher综合征小鼠模型中使用载体传递纠正的基因是否会增强听力和平衡。

“这是我们测试过的最有效的策略,”盖洛克说。“外毛细胞放大声音,允许内毛细胞向大脑发送更强的信号。她补充说:“我们现在有了一个运行良好的系统,将听觉和前庭功能恢复到了前所未有的水平。”

接受治疗的老鼠可以检测到与耳语相当的分贝的声音

盖洛克和波士顿儿童医院的团队研究了具有Ush1c基因突变的小鼠,这种突变导致人类出现Ush1C型。ge ne突变阻止了一种叫做harmonin的蛋白质的功能,这种蛋白质导致接收声音并与大脑交流的毛细胞退化,导致听力损失。

出生后不久,在小鼠的内耳中引入一种校正版本的Ush1c,导致耳蜗的内外毛细胞产生正常的和声。此外,毛细胞对声波做出反应,并与大脑沟通,从而实现听觉。

研究小组发现,25只老鼠中有19只听到80分贝以下的声音,一些老鼠可以听到25-30分贝的安静声音。“现在,你可以小声说话,他们也能听到你,”盖洛克说。研究人员还发现,基因疗法恢复了老鼠的平衡,消除了不稳定的运动。

出生后不久接受治疗的小鼠听力和平衡能力有所改善。然而,出生后10-12天接受治疗的小鼠的听力和平衡没有恢复。

波士顿儿童医院遗传性听力损失专家玛格丽特·肯纳(Margaret Kenna)对亚瑟综合征进行了研究,她指出:“任何能够在早期稳定或改善本地听力的东西,都会极大地提高儿童学习和使用口语的能力。”

“这是一项里程碑式的研究。在这里,我们首次表明,通过将正确的基因序列传递给耳朵中的大量感觉细胞,我们可以将听力和平衡恢复到接近正常的水平。”

杰弗里·霍尔特

研究人员未来的工作将包括检查为什么出生后10-12天接受治疗的小鼠没有改善。他们还打算在更大的动物身上测试基因疗法,并计划开发其他类型的遗传性听力损失的治疗方法。随着进一步的工作,这项研究可能有一天会导致对患者有益的治疗。

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