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罕见但致命的小儿脑瘤可以用新分子来阻止

健康 89xy 1周前 (10-15) 9次浏览

研究人员可能发现了一种分子,可以抑制一种罕见但致命的儿童肿瘤的生长,这种肿瘤被称为弥漫性固有脑桥胶质瘤。

罕见但致命的小儿脑瘤可以用新分子来阻止

新的研究发现了一种分子,可以成功阻止DIPG——一种致命的儿科脑肿瘤。

弥漫性固有脑桥胶质瘤(DIPG)是一种儿科脑肿瘤,主要影响10岁以下的儿童。

每年大约有300名儿童——通常在5岁到9岁之间——被诊断患有糖尿病胃轻瘫。脑电地形图位于大脑的脑桥——一个控制身体许多重要功能的大脑区域,包括呼吸和心率。

DIPGs极具侵袭性且难以治疗,因此被诊断为肿瘤通常会导致一年内死亡。

然而,新的研究为治疗糖尿病胃轻瘫提供了希望。伊利诺伊州埃文斯顿西北大学的科学家可能已经发现了一种可以阻止肿瘤发展的分子。该研究小组由阿里·希拉蒂法德领导,他是罗伯特·弗朗西斯·富尔奇哥特的生物化学和儿科教授,也是西北大学范伯格医学院生物化学和分子遗传学的主席。

发表在《自然医学》杂志上的新发现建立在Shilatifard和他的同事过去进行的研究基础上。Shilatifard和他的团队在《科学》杂志
上发表的一项研究中确定了基因tic突变导致癌症的途径,并与铃太郎·哈希祖姆和他的团队合作进行了一项后续研究,利用这些知识测试了药物治疗对小鼠DIPG的影响。

后一项研究抑制了先前确定的遗传途径,并成功地将小鼠寿命延长了20天。这种药物是通过老鼠的腹部给药的,但是在这项最新的研究中,研究小组开始研究将细胞注射到老鼠的脑干是否会有更强的效果。

BET溴域抑制剂成功阻止肿瘤生长

科学家们从一名未经治疗的患者身上提取肿瘤细胞系,并将它们注射到小鼠的脑干中,在那里它们生长成肿瘤。随后,科学家们用BET溴域抑制剂治疗了小鼠,并继续对肿瘤进行临床监测。

BET溴域抑制剂以前在几种癌症模型中被证明是有效的。

在这项研究中,通过使用抑制剂,溴域蛋白不再能与组蛋白H3K27M结合,组蛋白H3K 27M是一种在80%的DIPG肿瘤中发现的突变蛋白。BET抑制剂阻止了肿瘤细胞的增殖,并迫使它们分化为其他细胞。这成功地阻止了肿瘤的生长。

该研究的第一作者安德里亚·皮恩特(Andrea Piunti)是西北大学范伯格医学院希拉蒂法德生物化学和分子遗传学实验室的博士后研究员,他建议BET抑制剂接下来应该在儿科试验中进行测试,以治疗DIPG,特别是因为这些药物已经在进行儿科白血病测试。

“据我们所知,这是迄今为止治疗这种肿瘤最有效的分子。迄今为止尝试过的所有其他疗法都失败了。”

Ali Shilatifard,资深作者

资深作者还指出,目前可用的放射疗法在治疗DIPG方面无效;这只会让病人多活几个月。

希拉蒂法德评论了西北大学使这项研究成为可能的重要性:

“除了西北医学,这项工作在世界上任何地方都不可能完成,因为在过去的五年里,所有的科学家和医生都被招募到这里来,他们如何一起工作,将基础科学研究与临床联系起来,”Shilatifard说。“这一发现是我们如何将基础科学发现转化为西北医药治疗疾病的完美范例。”

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