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发现囊性纤维化的潜在新疗法

健康 89xy 2周前 (10-13) 12次浏览

囊性纤维化是一种遗传性疾病,在美国和世界范围内影响成千上万的人。目前还没有治愈这种疾病的方法,但是新的研究提出了一种新的治疗方法,可以很快阻止疾病的发展。

发现囊性纤维化的潜在新疗法

研究人员可能发现了一种新的治疗方法,可以减少囊性纤维化患者的肺部炎症。

囊性纤维化(CF)是一种分泌腺的遗传性疾病,在美国影响约3万人,在全球影响7万人。

我们的分泌腺负责产生粘液和汗水,但是在CF中,这些分泌物在肺中积聚,阻塞气道,并为细菌提供肥沃的土壤。因此,这种情况会导致严重的反复肺部感染。

除了肺,CF还影响其他重要器官,如肝脏和胰腺。此外,它会影响肠道、鼻窦和身体的生殖器官。

目前CF无法治愈。然而,华盛顿特区乔治·华盛顿大学的一个国际研究小组与意大利佩鲁贾大学和罗马大学合作,可能发现了一种可以治疗和阻止CF进展的新药。

这项研究发表在《自然医学》杂志上,研究了胸腺素α1(Tα1)对CF的治疗作用。

Tα1是一种天然多肽的合成版本,最初从胸腺组织中分离出来,在免疫中起作用。

Tα1减少炎症并纠正基因缺陷

囊性纤维化是由一种叫做囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)的蛋白质的遗传密码突变引起的。这种蛋白质通常调节氯离子通道的活性,氯离子通道负责肺中盐和水之间的平衡。

在CF中,这种称为“p.Phe508del”的突变使CFTR蛋白过早降解,导致氯化物渗透性差,并可导致肺部炎症。

在这项新的研究中,研究人员指出,CF背后复杂的致病机制需要一种结合几种药物的治疗方法。然而,作者指出,到目前为止,还没有发现对慢性疲劳综合征有多种有益效果的单一药物

然而,研究人员报告说,他们的研究表明,Tα1可以纠正CF小鼠组织的缺陷,以及患有p.Phe508del突变的人类患者细胞的缺陷。

研究发现,Tα1的有益作用是双重的:该药物能够同时减少典型的CF炎症,并改善CFTR的活性、成熟和稳定性。

tα1——市场上被称为“扎达新”——已在35个国家获得超过15年的临床批准,广泛用于治疗病毒感染、免疫缺陷病毒和艾滋病毒。

扎达新目前在美国还没有上市,但研究人员表示,这种药物“在临床上用作佐剂或免疫治疗剂时,具有极好的安全性”。

该项研究的合著者、华盛顿大学医学和健康科学学院生物化学和分子医学荣誉退休教授艾伦·戈尔茨坦博士对这项研究的意义发表了评论:

“目前有多种治疗囊性纤维化的方法,虽然这些方法显著提高了预期寿命,但患者的寿命仍只有40岁左右。没有任何一种治疗方法可以独善其身。我们开发了一种单一的治疗方法,可以潜在地纠正导致囊性纤维化的基因缺陷,并减少由此产生的炎症。”

了解一种新分子如何延长CF患者的生存期。


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