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用基因疗法治愈小鼠的1型糖尿病

健康 89xy 3周前 (10-12) 19次浏览

圣安东尼奥德克萨斯大学健康科学中心的研究人员发现了一种治愈小鼠1型糖尿病的方法。人们希望在未来3年内,促进胰腺胰岛素分泌的no vel技术将进入人类临床试验。

用基因疗法治愈小鼠的1型糖尿病

研究人员已经成功地用基因疗法治愈了小鼠的1型糖尿病

这项研究的合著者、糖尿病部的布鲁诺·多伊伦博士和他的同事最近在《当前药物生物技术》杂志上报道了他们的发现。

据估计,美国约有125万儿童和成人患有1型糖尿病。这种疾病的发作最常见于童年,但它可以在任何年龄出现。

在1型糖尿病中,免疫系统破坏胰腺产生胰岛素的β细胞。胰岛素是调节血糖水平的激素。结果,血糖水平变得过高。

目前还没有治愈1型糖尿病的方法;这种情况是通过饮食和胰岛素治疗来控制的。然而,近年来,研究人员研究了替代β细胞作为一劳永逸地根除1型糖尿病的方法。

多伊伦博士和他的同事在他们的新研究中采取了不同的方法。研究小组揭示了他们如何使用一种叫做基因转移的方法来诱导其他胰腺细胞产生胰岛素。

使用这种技术,研究人员成功治愈了小鼠的1型糖尿病,使我们离治愈人类疾病又近了一步。

基因转移法导致小鼠长期胰岛素分泌

基因转移技术——称为细胞网络、整合和处理——包括使用病毒作为载体将特定基因引入胰腺。

该小组指出,1型糖尿病患者的β细胞被排斥。通过基因转移方法,新引入的基因鼓励非β细胞产生胰岛素,而没有任何副作用。

“除了β细胞之外,胰腺还有许多其他细胞类型,我们的方法是改变这些细胞,使它们开始分泌胰岛素,但只是对葡萄糖(糖)作出反应,”该研究的合著者、糖尿病科主任拉尔夫·德夫龙佐博士说。“这基本上就跟β细胞一样。”

通过在1型糖尿病小鼠模型上测试他们的技术,研究人员发现他们能够诱导长期胰岛素分泌和血糖调节,而没有副作用。

“它工作得很完美。我们治愈了老鼠一年,没有任何副作用。从来没见过。但是是鼠标模型,需要谨慎。我们想把这一点带到在内分泌系统生理上更接近人类的大型动物身上。”

布鲁诺·多伊伦博士,博士

技术也可能有助于治疗2型糖尿病

重要的是,研究人员指出,基因转移疗法只在血糖升高时释放胰岛素,因此它有可能改变目前对1型糖尿病的治疗。

“1型糖尿病领域的一个主要问题是低血糖,”多伊伦博士说。“我们提出的基因转移是非凡的,因为改变的细胞符合β细胞的特征。胰岛素只在对葡萄糖有反应时才释放。”

这一新策略不仅可以治愈1型糖尿病,研究人员还说,它还可以消除2型糖尿病患者对胰岛素治疗的需求,这种需求是在身体无法有效使用胰岛素时出现的。

在大型动物模型中测试他们的技术将花费大约500万美元,但是研究人员相信这是可以实现的。他们希望在未来3年内进行人体临床试验。

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