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二甲双胍有望成为治疗脆性X综合征的潜在药物

健康 89xy 2周前 (10-12) 24次浏览

一种叫做脆性X的遗传性智力残疾可以用二甲双胍治疗,二甲双胍是最广泛使用的2型糖尿病药物。这是研究人员在脆性X小鼠模型中研究二甲双胍的社会、行为和生物效应后得出的结论。

二甲双胍有望成为治疗脆性X综合征的潜在药物

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研究表明,用于治疗2型糖尿病的药物二甲双胍可用于治疗脆性X综合征和其他类似疾病。

该团队——包括来自加拿大麦吉尔大学和蒙特利尔大学以及英国爱丁堡大学的成员——在《自然医学》杂志上报道了他们的发现。

脆性X综合征是遗传性智力残疾最常见的原因。这是一种由一种名为FMR1的基因缺陷引起的遗传性疾病,该基因通常会产生一种对正常大脑发育至关重要的蛋白质。

这种蛋白质——称为脆性X精神发育迟滞蛋白(FMRP)——在脆性X患者中完全缺失。它部分存在于脆性X相关疾病患者中,这些疾病也是由FMR1基因的变化引起的。

虽然脆弱的X可以影响男性和女性,但当它出现在女性身上时,症状通常较轻。受影响的确切人数不得而知,但据估计,大约每5000名男孩中就有一名生来就带有脆弱的X染色体。

一个孩子可能患有脆性X的迹象包括发育和学习延迟——例如,说话、走路和学习新技能通常比同龄的其他孩子需要更长的时间才能进步。

脆弱X还与社交和行为问题有关,比如非常活跃,注意力不集中,不进行眼神交流。患有脆性X的人也更有可能被诊断为癫痫发作、自闭症谱系障碍和焦虑。

目前还没有治愈脆弱的X的方法,尽管通过正确的治疗和护理,人们可以学习帮助他们走路、说话和与他人互动的技能,并且可以给他们药物来控制行为症状。

FMRP缺失会导致大脑通路极度活跃

支持这项新研究的研究人员指出,据观察,脆性X基因患者和相关基因缺陷小鼠大脑中FMRP的缺失会导致某些分子通路的过度激活。

一种这样的途径导致脑细胞或神经元之间的分支状或“树突”连接的形成中断,这种连接允许它们相互发送信号。

最近的研究还表明,二甲双胍——治疗2型糖尿病最广泛使用的药物——可能在其他领域有潜力,如癌症治疗,因为它抑制了其中一些相同的途径。

这使得作者怀疑二甲双胍是否会在脆弱的X小鼠模型中显示出一些“治疗效果”。

在他们的研究论文中,他们报告了如何在脆弱的X小鼠中测试二甲双胍注射的效果。

脆性X小鼠的FMR1基因存在缺陷,使其易于出现脆性X的迹象和症状,包括社会化程度降低、修饰增加以及脑细胞之间树突连接的结构异常。

10天的二甲双胍纠正了小鼠的脆性X缺陷

研究小组发现,注射二甲双胍10天后,这种糖尿病药物“纠正了脆弱的X小鼠的树突异常”,改善了它们的社会和行为症状。

例如,老鼠表现出较少的自我打扮,更容易与介绍给它们的“陌生”老鼠交往。

研究人员指出,二甲双胍已被广泛用于治疗2型糖尿病超过30年,“其安全性和耐受性已有充分记录。”

这表明这种药物可以更快地通过临床试验,如果一切顺利,它可以比没有临床记录的全新候选药物更快地用于治疗脆性X。

合著者之一、麦吉尔大学生物化学系教授Nahum Sonenberg说,二甲双胍被描述为“神奇的药物”,因为除了对癌症的影响之外,二甲双胍作为心血管和神经疾病以及与衰老有关的健康问题的潜在治疗剂,正在引起人们的兴趣。

研究人员认为,根据他们的观察,二甲双胍也有可能成为其他自闭症谱系障碍的治疗药物。

该团队现在希望发现二甲双胍在恢复FMR1缺失时中断的分子途径中发挥的确切作用。

“就描述药物允许的矫正而言,这是一个简单的故事。更复杂的是分子机制,它到底是如何工作的。我们需要在实验室研究二甲双胍与哪些分子相互作用,以及哪些细胞功能受到影响。”

Nahum Sonenberg教授

了解二甲双胍的抗肿瘤作用。


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