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囊性纤维化:现有药物可能改善肺功能

健康 89xy 2周前 (10-03) 18次浏览

研究人员表示,一种已经上市的药物可以帮助那些患有囊性纤维化的人。

囊性纤维化:现有药物可能改善肺功能

一种抗真菌药物可能有助于囊性纤维化患者。根据最近的一项研究,两性霉素是一种抗真菌药物,可能有助于囊性纤维化患者对抗这种疾病容易发生的慢性细菌性肺部感染。

“真正令人兴奋的消息是,两性霉素是一种已经获得批准并上市的药物,”伊利诺伊大学香槟分校的研究负责人和化学教授马丁·伯克博士说。

这项发表在《自然》杂志上的研究概述了研究人员令人鼓舞的发现。

研究小组使用患有囊性纤维化的人的肺组织以及囊性纤维化的动物模型,来观察这种药物如何改变组织。

他们发现两性霉素引发了肺组织的变化。

这些变化与肺功能的改善有关,包括pH值水平的恢复、抗菌活性的增加和粘度的改善。

此外,他们解释说,人们可以直接将这种药物注射到肺部,这应该会减少副作用。

简言之,囊性纤维化

囊性纤维化在出生时就存在。那些患有这种疾病的人有一种错误的蛋白质,会影响细胞、组织和产生粘液和汗水的腺体。

囊性纤维化时,增厚的粘液会在受影响的器官中积聚。这可能导致这些区域的损害或感染,从而危及生命。

它还会导致炎症,从而导致器官问题,如肺或胰腺。

虽然囊性纤维化会影响不同的器官系统,如消化道,但肺中的囊性纤维化会导致最严重的并发症。

粘稠的粘液会给人的肺部带来严重的问题,因为它不仅会导致呼吸问题,还会导致慢性细菌感染。

治疗是有的,但不是对所有人都有效。这是因为人有不同类型的突变蛋白质,有些人根本不制造任何蛋白质,这可能使医生难以或不可能治疗。

患有囊性纤维化的人经常使用涉及松开粘液的治疗技术,并且可能已经学会了不同的呼吸和咳嗽方式。有些人服用处方药,如支气管扩张剂和粘液稀释剂。

治疗的主要目的是尽可能减缓肺部疾病的发展。这就是两性霉素的来源。

为什么抗真菌药物可能有帮助

伯克教授指出,两性霉素有可能适用于所有囊性纤维化患者,无论他们有什么类型的突变;即使没有这种蛋白质,它也能工作。

“我们没有试图纠正蛋白质或进行基因治疗(后者在肺部尚不有效),而是使用了一种小分子替代品,可以发挥缺失或有缺陷蛋白质的通道功能。”

马丁·伯克教授

这种治疗对10%完全不产生受影响蛋白质的囊性纤维化患者特别有价值——目前,这些人对任何可用的治疗都没有反应。

科学家需要做更多的研究并进行人体临床药物试验来验证这些发现,然后医生才能为囊性纤维化患者提供这种治疗。


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