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帕金森。新的基因疗法显示出预防的希望

健康 89xy 4周前 (09-30) 34次浏览

帕金森病和一些形式的痴呆症的特征包括路易体,这是一种在大脑中形成并破坏神经回路的有毒物质。日本大阪大学的研究人员正在一项初步的老鼠研究中测试一种新的预防疗法。

帕金森。新的基因疗法显示出预防的希望

日本的研究人员正在测试一种预防帕金森病的新治疗方法。

根据帕金森基金会的信息,到2020年,估计美国将有100万人患有帕金森病,每年约有6万名美国成年人被诊断患有这种疾病。

他们补充说,全世界有1000多万人患有帕金森病。尽管它如此普遍,科学家仍然不确定是什么导致了它,医生只开对症治疗来控制这种情况。

然而,研究人员继续研究其原因和可能的预防疗法。最近,日本大阪大学的一组科学家决定研究一种叫做α-突触核蛋白的蛋白质,这种蛋白质聚集在路易体中,是否有助于预防或逆转帕金森病。

为此,他们在患有这种神经疾病的小鼠身上测试了一种新的基因疗法。他们的发现发表在《科学报告》上,表明这种新方法很有前途,科学家应该进一步进行研究。

该研究的主要作者植原卓也指出:“虽然有药物可以治疗与帕金森病相关的症状,但没有基本的治疗方法来控制疾病的发作和进展。”。

“因此,我们研究了防止α-突触核蛋白表达和有效消除(帕金森氏病)生理原因的方法,”上原补充道。

帕金森氏症和痴呆症的含义

首先,该小组设计了遗传物质的“镜像”部分,以匹配对应于α-突触核蛋白的部分。然后,研究人员使用氨基桥——一种利用氨基连接分子的技术——来稳定这些基因片段。

为此,他们将新的基因片段称为氨基桥核酸修饰的反义寡核苷酸,或ASOs。这些片段通过与它们匹配的遗传序列结合来工作,遗传序列是信使核糖核酸。基因的作用是帮助“解码”遗传信息,将其翻译成蛋白质。

通过与基因结合,反义寡核苷酸阻止其翻译编码α-突触核蛋白(形成路易体的蛋白质)的遗传信息。

研究人员对不同的ASO变体进行了实验,直到他们发现一种可以将α-突触核蛋白基因水平降低81%的变体。最后,研究小组在老鼠模型中测试了他们新方法的有效性。

“当我们在(帕金森氏病)小鼠模型中测试ASO时,我们发现它不需要化学载体就能输送到大脑,”该研究的合著者迟京忠解释说。在啮齿类动物中,新的基因疗法被证明是有效和有希望的。

“进一步的测试表明,ASO有效地降低了小鼠体内α-突触核蛋白的产生,并在给药后27天内显著降低了疾病症状的严重程度,”Choong说。

将来,研究人员打算继续测试这种方法。如果他们的持续努力证明是成功的,他们希望新的治疗方法不仅能帮助预防和治疗帕金森病,还能帮助预防和治疗路易体在其中起关键作用的其他神经退行性疾病。

“我们的结果表明,使用α-突触核蛋白靶向反义寡核苷酸的基因治疗是控制和预防[帕金森氏病]的一种有前途的策略。我们期待在未来,这种方法不仅能成功地用于治疗[帕金森病],还能用于治疗α-突触核蛋白积聚引起的痴呆。”

资深作者望月英树博士


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