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ALS:&;独特的。细胞可以开辟新的治疗途径

健康 89xy 1个月前 (09-29) 21次浏览

肌萎缩性侧索硬化(ALS)是一种进行性神经退行性疾病,导致控制运动的神经细胞死亡,使人无法移动,最终无法呼吸。肌萎缩性侧索硬化症是致命的,而且至今无法治愈。新发现能给新疗法带来希望吗?

ALS:&;独特的。细胞可以开辟新的治疗途径

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新的研究发现了ALS患者中以前未知的运动神经元亚型。

ALS,也称为卢格赫里希氏病,仅在美国就影响了大约30,000人。

尽管如此,其原因仍基本未知。目前还没有治愈的方法,也很少有提高生活质量或延长预期寿命的治疗方法。

这种情况有时以“局灶性发作”为特征,这意味着症状在扩散到身体其他部位之前,在特定区域(如手臂)逐一出现。

因此,当脊髓和大脑中的运动神经元开始死亡时,肌萎缩侧索硬化症患者可能首先经历一个肢体的瘫痪,然后是另一个肢体的瘫痪,等等,直到为呼吸肌肉提供动力的运动细胞死亡,使人无法呼吸。

根据国家神经障碍和中风研究所的说法,目前,“没有一种测试可以提供肌萎缩侧索硬化症的明确诊断”,医生最终根据症状诊断病情。

由于这个原因,大多数肌萎缩侧索硬化症患者在病情已经发展到可见程度时才得到诊断。

芝加哥伊利诺伊大学的新研究首次确定了一组生物标志物,将肌萎缩侧索硬化症患者与非神经退行性疾病患者区分开来。

研究人员在《疾病神经生物学》上报道的这些发现可以帮助医生更早地诊断病情,也可以为靶向治疗的研究开辟新的途径。

肌萎缩侧索硬化症中的细胞“从未报道过”

在这项新的研究中,科学家们重新分析了从因als而死亡的人的脊髓和没有神经退行性疾病的健康人的脊髓中收集的运动神经元和相关细胞的样本。

研究人员已经在2010年研究了这些样本,当时他们通过分析每个样本中的基因表达来比较细胞群。研究人员从肌萎缩侧索硬化症患者受影响较小的脊髓区域收集了样本。

首席研究员宋非博士解释说:“由于疾病明显影响脊髓运动神经元的区域附近的脊髓区域一定会发生细胞变化,我们希望观察这些邻近区域的神经元,以确定它们是否不同于健康组织。”

“这种衰弱性疾病没有有效的治疗方法来阻止疾病的发展,只有两种药物可以延长患者的生存期,即几个月。因此,非常需要新的药物靶点,尤其是那些可以在疾病早期给予的靶点,”她继续说道。

该小组已经发现了肌萎缩侧索硬化症患者脊柱中的神经元和其他细胞与健康人脊柱中的神经元和其他细胞之间的一些显著差异。

在目前的研究中,科学家们决定使用一种新的生物信息学分析方法来重新评估这些样本,以重新评估他们最初收集的遗传数据。

这使得研究小组能够在收集的样本中识别特定类型的细胞。因此,研究人员发现,与健康人相比,死于局灶性肌萎缩侧索硬化症的人有不同类型的运动神经元。

此外,这些差异与小胶质细胞和星形胶质细胞有关,小胶质细胞和星形胶质细胞是两种特殊的神经细胞,在健康参与者脊髓的相同区域收集的样本中不会出现。

“当我们检查数据时,很明显ALS患者的细胞混合物与没有神经退行性疾病的患者非常不同,”宋博士指出。

该小组认为,这些发现可能在未来使他们更好地理解肌萎缩侧索硬化症的一些潜在机制,并可能提出有针对性的治疗策略。

“我们在这些患者中发现了一种前所未有的新颖独特的运动神经元亚型。既然我们已经确定了ALS患者中存在的运动神经元和小胶质细胞的新亚型,我们可以开始进一步研究它们在疾病进展中的作用。”

宋非博士


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