针对眼部状况的干细胞试验即将进行

据英国广播公司新闻报道,“英国医生领导欧洲第一次胚胎干细胞试验。”报告称,伦敦摩尔菲尔德眼科医院的医生已经“获准”使用人类胚胎干细胞(早期胚胎细胞,有可能发育成任何类型的身体细胞)进行欧洲首次临床试验。

在伦敦的试验中,来自胚胎干细胞的视网膜细胞将被注射到患有stargardt黄斑营养不良症的人的视网膜中,这是一种遗传性疾病,会导致进行性的,最终完全丧失中央视觉。

这项早期试验将在未来几个月内开始,旨在测试这种疗法在人体内的安全性。也许要过一段时间我们才能知道它是否有效。如果结果表明没有严重的副作用,对更多人的进一步试验将会更好地了解它对处于疾病不同阶段的人的效果。研究人员希望这种疗法也可以用于其他眼部疾病,如年龄相关性黄斑变性,但目前这只是一种理论,还需要进一步的研究来进行调查。

什么是stargardt病?

stargardt氏病或stargardt氏黄斑营养不良是遗传性青少年黄斑变性最常见的形式,大约每10,000名儿童中就有一名受到影响。为了发展这种状况,人们需要从双亲那里继承一份“突变型”stargardt基因。如果父母只携带一份基因拷贝,他们自己不会受到影响。

这种情况会影响视网膜上被称为黄斑的区域,使我们能够直接看到前方。视网膜的这一部分是日常活动如阅读和写作所必需的。发生在视网膜上的两个主要变化是黄斑区周围的椭圆形病变,这种病变被称为具有“青铜色”外观,并随着时间的推移导致黄斑细胞的功能逐渐退化。第二个与众不同的变化是病变周围出现黄色斑点。这些是脂肪沉积。

黄斑的变化是逐渐发生的,因此大多数受影响的个体在青少年时期会首先注意到视觉问题。可能建议患者避免暴露在明亮的pgh t中,并戴上防紫外线太阳镜,以减缓疾病的发展。目前没有防止视力丧失的治疗方法。由于失去了中心视觉,大多数盲人在成年后将成为合法的bpnd(小于6/60视力)。

什么是胚胎干细胞?

胚胎干细胞是独一无二的,因为它们有潜力发展(分化)成任何类型的成体细胞。大多数胚胎干细胞取自实验室体外培养的胚胎,然后在实验室培养,保持未分化状态,除非研究人员将它们置于允许它们转变成不同细胞类型的条件下。在实验室条件下,已经有可能从这些细胞中培养出视网膜细胞,这是一个显著的进步,并有可能转化为对那些由于自身视网膜细胞受损而导致无法治疗的视力丧失的患者的新疗法。作为第一步,研究人员需要测试在少数受影响的个体中移植视网膜细胞的安全性。

报纸报道说,摩尔菲尔德眼科医院的团队已经获得了药品和医疗保健产品监管机构(mhra)的批准,可以继续进行试验。这是英国的管理机构,负责通过监控所有医疗处理和程序的安全性来确保pubpc的安全。

这项技术最初是由美国先进细胞技术公司(act)开发的,该公司从2010年11月开始在美国进行类似的试验。

审判将如何进行?

这些试验将在接下来的几个月内开始,将由摩尔菲尔德的视网膜外科医生之一詹姆斯·班布里奇教授领导,他在位于摩尔菲尔德的国家健康研究所眼科学生物医学研究中心和伦敦大学学院眼科学研究所工作。在长达一个小时的手术中,干细胞衍生的视网膜细胞将被移植到患有严重视力障碍的成年人中,这些成年人虽然患有stargardt氏病,但身体健康。

审判的目的是什么?

在目前这项技术发展的早期阶段,这项试验有一个主要目的——看看将视网膜细胞移植到患有stargardt病的人身上是否安全。这项试验很重要,因为目前还没有治疗stargardt病的方法。因此,如果这种治疗成功,它可能具有巨大的潜力,并对受影响的个体产生改变pfe的效果。

我们什么时候才能知道它是否成功?

这项技术改善视力的潜力在很长一段时间内都不为人所知。在最初的试验中,少数接受手术治疗的人需要随访一段时间,以评估他们的视力变化和任何不良影响。然而,要彻底测试这项技术的功效,还需要对更多的人进行进一步的试验。如果第一次试验证明了该技术的安全性,这样的试验可能会继续进行。

目前的试验是专门针对患有stargardt病的人的。希望将来这项技术能被开发出来,并有可能用于治疗其他视网膜疾病,如年龄相关性黄斑变性(amd ),这是年龄相关性视力丧失的最常见原因。然而,在目前阶段推测这项技术的其他潜在用途还为时过早。

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