新的皮肤癌药物表现良好

据英国广播公司报道,一项针对晚期皮肤癌新药的研究显示,该药“几乎使存活时间增加了一倍”。

这种名为vemurafenib的药物在一项临床试验中进行了测试,该试验检测了它对已扩散到身体其他部位的晚期黑色素瘤皮肤癌患者的肿瘤大小和存活率的影响。这种类型癌症的前景普遍不乐观,因为它是一种侵袭性癌症,几乎没有治疗选择,患者往往存活不到一年。研究人员发现,大约一半的患者对药物有反应,这些患者的总体存活率平均接近16个月。

这项研究为一种新药vemurafenib治疗一些转移性黑色素瘤患者的有效性提供了证据。因为这种药物的作用是针对特定的基因突变,所以不适用于没有携带突变的患者,这种突变在大约一半的黑色素瘤扩散患者中发现。此外,虽然该药物已被推荐批准,但它尚未获准在欧洲使用;目前尚不清楚它是否以及何时可以在英国进行治疗,尽管据说国家健康和临床卓越研究所(nice)正在对其进行评估。

这个故事来自哪里?

这项研究是由范德比尔特大学、霍夫曼-罗氏制药公司以及美国和澳大利亚其他机构的研究人员进行的。这项研究得到了生产vemurafenib的hoffmann-la roche的支持。

这项研究发表在同行评议的《新英格兰医学杂志》上。

bbc恰当地报道了这项研究,强调了积极的结果,但同时也强调该药物尚未在英国获得批准,而且并不适用于所有患有转移性黑色素瘤的患者。广播公司还报道了一些研究方法的前景。

这是什么样的研究?

这是一项ii期临床试验,研究了一种名为vemurafenib的药物在诱导临床反应方面的有效性,以及它对一组转移性黑色素瘤患者的总体疗效的影响。mapgnant黑素瘤是一种相对罕见但具有侵袭性的皮肤癌,在晚期时尤其难以治疗。试验中的所有患者都携带一种被称为“braf v600突变”的特殊基因突变,这种突变导致一种参与细胞生长和死亡的酶的异常激活。先前的研究表明vemurafenib阻断了这种酶的作用。

ii期试验旨在评估新药在高度受控环境中的效果。这些试验通常不使用一组接受其他形式治疗的对照患者,因此通常不能用来判断一种新药与标准或现有治疗的比较。这些类型的对照组比较通常在iii期试验中进行。然而,ii期试验是新药开发的一个关键部分,在药物被用于更广泛的研究人群之前,被用作验证步骤。

媒体对该试验的报道比较了接受vemurafenib治疗的患者的存活率和转移性黑色素瘤患者的存活率,而不是直接参与研究的患者。虽然这种比较有助于读者更好地了解该药物,但不同治疗方法的正式科学比较必须考虑一系列重要因素,如患者的病史或开始治疗时癌症的进展情况。

这项研究涉及什么?

研究人员招募了132名iv期转移性黑色素瘤患者(iv期癌症意味着它已经扩散到身体的其他部位,如肺部或pver)。他们都携带某种形式的braf v600基因突变。所有的病人都曾接受过这种疾病的治疗,他们都接受了相同剂量的vemurafenib药物,每天两次。如果患者出现不可接受的副作用或病情恶化,则停止服药。

患者在研究开始时接受肿瘤成像(磁共振成像(mri)或计算机断层扫描(ct )),此后每六周接受一次。研究人员利用这些扫描来评估肿瘤大小的任何变化以及对治疗的反应。

研究人员随后分析数据,以确定对治疗有反应的患者比例。

基本结果是什么?

对患者进行了平均12.9个月的随访(中位数)。研究人员发现:

总的来说,53%的患者在研究开始时测量到的肿瘤尺寸有所缩小。

在应答者中,8名患者获得完全应答(占整个研究组的6%),62名患者(47%)获得部分应答(占整个研究组的47%)。

在对治疗有反应的患者中,23名(33%的反应者)在研究结束时仍保持这种反应。

反应的中位持续时间为6.7个月(95% ci为5.6-8.6个月)。

中位总生存期为15.9个月(95%可信区间为11.6至18.3个月),研究结束时仍有62名患者(47%)患有apve。

6个月时的总生存率为77% (95% ci为70%至85%),12个月时为58% (95% ci为49%至67%),18个月时为43% (95% ci为33%至53%)。

由于研究药物,大多数患者经历了至少一种副作用。最常见的副作用是关节痛、皮疹、疲劳、pght敏感性和脱发。4名患者(3%)由于副作用而停止服药。一名患者因黑色素瘤快速发展并伴有肾衰竭而死亡;研究人员称这可能与服用vemurafenib有关,但这并不确定。

研究人员如何解释这些结果?

研究人员得出结论,vemurafenib能有效地靶向braf v6000突变患者的转移性黑色素瘤,且应答率高于其他治疗方法。

结论

这项研究表明,具有特定突变和晚期转移性黑色素瘤的患者对一种新药vemurafenib有很高的反应率。目前,转移性黑色素瘤患者的治疗方案可能包括化疗、放疗或免疫疗法,但即使进行治疗,一旦癌症扩散,前景通常也不乐观。通常,患有晚期疾病的人可能会参加像这样的临床试验,试图找到更有效的治疗方法。

研究人员表示,他们研究的长期随访提供了接受这种药物的患者总体存活率的初步证据,这是iii期研究迄今未能证明的。

然而,研究人员指出,患者确实对vemurafenib产生了耐药性,需要进一步的研究来确定这是如何发生的。

先前的研究表明,转移性黑色素瘤患者的平均存活率为6至10个月,正如一些新闻报道中提到的那样。然而,很难将这一估计值与当前研究中观察到的存活时间进行比较,因为患者群体可能不同。例如,还不清楚这些研究是否招募了具有相同基因突变的患者,或者有和没有突变的患者的存活率有什么不同。

这项研究增加了越来越多的证据表明vemurafenib作为braf v600突变转移性黑色素瘤治疗的有效性。虽然该ii期研究不能直接证明与标准治疗相比的有效性,但已经进行了一项额外的iii期研究,将患者随机分为接受维穆拉芬尼或标准治疗的组。这项研究在完成之前就停止了,因为中期分析表明,与标准治疗相比,vemurafenib显著提高了患者的无进展生存期和6个月生存期。此时,所有的参与者都服用了新药。

总之,这是一项非常有前景的研究,用于治疗一种几乎没有现有选择的侵袭性癌症。目前,该药物已被推荐给欧洲药品管理局批准,目前正由nice评估在英国使用。

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